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近日，基因治疗领域权威期刊《Human Gene Therapy》在线发表了我校生命科学学院医学遗传学研究中心梁德生课题组脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）基因编辑治疗研究的最新成果。文章题为“Seamless genetic conversion ofSMN2 toSMN1 via CRISPR/Cpf1 and single-stranded olig...